ARK Big Ideas 2021: 세포 및 유전자 치료

암 치료법의 변화

암 치료법이 액체 종양에서 고형 종양으로 이동하고 있습니다. 일반적으로 암 치료법은 우선적으로 액체 종양에 대해 테스트되지만, 고형 종양이 진단 된 암의 88%를 차지합니다.

미국
식품의약국은 10년간의 연구 끝에 경구용 화학 요법인 Gleevec을 승인했습니다. 그 중 7년은 고형 종양을 연구하는 기간이었으며, 이것은 FDA가 2025년에 고형 종양에 대한 최초의 CAR-T 요법을 승인 할 수 있음을 시사합니다.

인공 지능과 유전자 편집,
차세대 DNA 시퀀싱
 기술로 실패율과 출시 기간이 줄어들고 승인률이 가속화 될 것입니다.

동종 세포 요법

종양학 연구는 자가 세포 요법에서 동종 세포 요법으로 이동하고 있습니다. 동종 세포 요법은 ‘기증’ 된 세포를 이용하는 반면 자가 세포 요법은 환자 자신의 세포를 이용합니다.

동종 요법의 한 가지 위험은 환자의 면역 체계가 새로 조작 된 세포를 공격하는 것입니다. 하지만 이런 위험에도 불구하고 동종 세포 요법은 암의 초기 단계에서 치료를 촉진하고 비용을 대폭 줄일 수 있습니다.

오늘날 유전자 치료 연구는 40%가 완료되었으며, 환자 모집 단계의 47%는 동종 이형이었습니다. ARK 인베스트의 관점에서 동종 세포 요법으로의 전환은 계속 될 것입니다.

유전자 요법

유전자 요법은 생체 외에서 생체 내 편집으로 전환 될 수 있습니다. Ex vivo는 체외에서 환자의 세포를 변형한 다음 환자에게 다시 이식합니다. 하지만 생체 내 유전자 요법은 환자의 체내에서 세포를 편집하기 때문에 생체 내 유전자 치료가 더 비용 효율적이고 제조 및 확장이 더 쉬우며, 또한 간, 눈,
중추 신경계
 및 근육에도 더 많이 접근 할 수 있습니다.

유전자 치료법의 확대

유전자 치료 및 편집 연구는 2010년 이후 5배가 증가했지만, FDA는 현재까지 오직 10개의 유전자 요법만을 승인했습니다. 2020년 말 현재 712건의 활성 유전자 치료 임상 시험이 진행 중이며 그 중 238건은 2020년에 시작되었습니다. 일반적인 실패율을 조정하면 향후 10년 동안 약 170건의 유전자 치료가 승인되고 상용화 될 가능성이 높습니다.

세포 치료의 고성장

ARK 인베스트는 세포와 세포 면역 요법이
2,500억 달러의 수익을 증가시킬 수 있을 것으로 예상합니다. TIL, TCR 및 CAR T 세포 요법을 포함한 세포 면역 요법의 혁신은 현재의
130억 달러에서
300억 달러가 추가되어 시장을 거의 3배까지 확대
 시킬 수 있으며, 동종 세포 요법은 암의 초기 단계에서 더 쉽게 적용 할 수있게 함으로써 잠재적으로 시장의 규모를
700억 달러까지 증가시킬 것입니다.

세포 치료의 혁신과 동종 세포의 조합은 추가로
1,500억 달러가 추가되고, 종양 유전자 치료에 대한 전체 시장의 규모는 약 20배가 증가된
2,600억 달러
 이상의 시장으로 확대 될 수 있을 것이며, 생체 내 유전자 치료는 시간이 지남에 따라 유전자 편집을 통해 수천 개의 희귀 질환을 치료할 수 있을 것입니다.